Не так давно мы с восторгом писали на Дзене про Золгенсму, геннотерапевтический препарат, назначаемый при очень серьёзном заболевании, спинально-мышечной атрофии (СМА). Препарат знаменит тремя фактами. Первое – он очень хорошо работает и спасает детские жизни (это не пафосное восклицание, это реальность). Второе – механизм его работы заключается в подмене повреждённого человеческого гена SMN1 целым и корректно работающим геном, который в организм поставляет вектор-вирус. Это – очень круто, и это вызывает у учёных, понимающих вопрос, восторг. Ну и третье – цена. Пациентам требуется всего одна инъекция препарата, это стоит 2125000 долларов США, и опечаток в этой цифре нет. Это – самый дорогой препарат в мире, и альтернативы с такой же эффективностью у него не было.
Но теперь эта ситуация изменится. Российский препарат ANB-4 (разработчик – компания Биокад) вышел на клинические испытания. Препарат будет использоваться для терапии СМА, с тем же геном SMN1. Вектор-вирус здесь немного другой, судя по описанию – получше, чем у Золгенсмы, т.к. на него ниже риск иммунного ответа. Наши учёные постарались!
Словом, информация классная, ждём результатов клиники. Для справочки: Биокад – российская компания, занимающаяся исследованиями, разработкой, производством и дистрибуцией фармацевтической и биофармацевтической продукции. Около полусотни лабораторий, представительства компании – в России, Китае, ОАЭ, Бразилии и Вьетнаме. Препараты компании экспортируются в 30 стран, а выручка у Биокада – более 20 млрд рублей (данные четырёхлетней давности).
Ну, отличная же новость?
